Wiadomości
Jest szansa na terapię chorób mięśni wywołanych wadami genetycznymi. Testy na zwierzętach prowadzi firma Généthon.
Wrodzona miopatia centronuklearna dotyka ok. 1 na 50 tys. chłopców. Osłabienie mięśni sprawia, że są oni niezdolni do samodzielnego życia, często wymagają mechanicznej wentylacji.
Choroba wywołana jest wadliwą wersją genu MTM1. Od 2009 r. naukowcy Généthon próbowali opracować metodę naprawiania tego fragmentu DNA u chorych. Teraz, wraz z kolegami z amerykańskich placówek badawczych, przeprowadzili testy tej terapii.
Badania wykonano na zwierzętach – psach z odpowiednikiem tej choroby oraz myszach, u których sztucznie wywołano mutację. Jeden zastrzyk zawierający odpowiednio zmodyfikowane wirusy natychmiast poprawił stan zwierząt i wydłużył ich życie.
– Dwa z naszych psów wyglądają teraz zupełnie normalnie. Implikacje dla ludzi są ogromne – przekonuje prof. Martin Childers z zespołu naukowców.
– To obiecujące wyniki w perspektywie planowanych badań klinicznych z udziałem ludzi – mówi skromnie Anna Buj-Bello z Généthon.
źródło: Rzeczpospolita